नवीन प्रायोगिक जीन-एडिटिंग उपचार एक दिवस धोकादायक उच्च कोलेस्टेरॉल असलेल्या लोकांसाठी दीर्घकाळ टिकणारे उपाय देऊ शकतात, संभाव्यत: दैनंदिन औषधांच्या गरजेची जागा घेऊ शकतात, असे प्रारंभिक क्लिनिकल चाचण्यांच्या निकालानुसार प्रकाशित झाले. न्यू इंग्लंड जर्नल ऑफ मेडिसिन.ANGPTL3 नावाचे जनुक अक्षम करण्यासाठी थेरपी CRISPR-Cas9 तंत्रज्ञानाचा वापर करते, जे कमी-घनता लिपोप्रोटीन (LDL) च्या पातळीचे नियमन करण्यात महत्त्वाची भूमिका बजावते, ज्याला ट्रायग्लिसराइड्ससह, हृदयविकाराशी निगडीत आणखी एक रक्त चरबी, “खराब” कोलेस्ट्रॉल म्हणून संबोधले जाते. गंभीर, उपचार-प्रतिरोधक कोलेस्टेरॉल विकार असलेल्या 15 रूग्णांचा समावेश असलेल्या एका लहान प्रायोगिक अभ्यासात, ज्यांना थेरपीचा सर्वाधिक डोस मिळाला त्यांच्यात LDL पातळी जवळपास 50% आणि ट्रायग्लिसराइड्स सुमारे 55% कमी झाल्याचे दिसून आले.संशोधकांचे म्हणणे आहे की हा दृष्टीकोन वारशाने मिळालेल्या किंवा व्यवस्थापित करणे कठीण असलेल्या कोलेस्टेरॉलच्या स्थिती असलेल्या लोकांसाठी “एक-आणि-पूर्ण” उपचार प्रदान करू शकतो, ज्यापैकी बरेच जण सध्या त्यांच्या आयुष्यभर अनेक औषधांवर अवलंबून असतात.
नैसर्गिक उत्परिवर्तनाने प्रेरित उपचार
थेरपीमागील कल्पना 250 पैकी 1 लोकांमध्ये आढळलेल्या दुर्मिळ अनुवांशिक उत्परिवर्तनातून उद्भवली आहे. नॉन-फंक्शनिंग ANGPTL3 जनुकासह जन्मलेल्या लोकांमध्ये नैसर्गिकरित्या कोलेस्टेरॉल आणि ट्रायग्लिसराइडची पातळी खूप कमी असते आणि त्यांच्या आरोग्यावर नकारात्मक परिणाम न होता हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी रोगाचा धोका लक्षणीयरीत्या कमी होतो. शास्त्रज्ञांनी लक्ष्यित जनुक संपादनाद्वारे या फायद्याची पुनरावृत्ती करण्याची आशा व्यक्त केली.पारंपारिक जीन थेरपीच्या विपरीत, जी संपूर्ण शरीरात व्यापकपणे कार्य करू शकते, हे उपचार केवळ यकृत पेशी सुधारण्यासाठी डिझाइन केलेले आहे, जेथे कोलेस्टेरॉलचे उत्पादन आणि काढणे नियंत्रित केले जाते. संशोधक म्हणतात की हा लक्ष्यित दृष्टीकोन दीर्घकालीन जोखीम कमी करू शकतो.
उत्साहवर्धक पण लवकर परिणाम
चाचणी प्रामुख्याने परिणामकारकतेपेक्षा सुरक्षिततेची चाचणी घेण्यासाठी घेण्यात आली. तात्पुरत्या इन्फ्युजन प्रतिक्रियांसह नोंदवलेले बहुतेक दुष्परिणाम किरकोळ होते. एका सहभागीचा उपचारानंतर सहा महिन्यांनी मृत्यू झाला, परंतु तपासकर्त्यांनी सांगितले की त्या व्यक्तीस प्रगत हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी रोग झाला होता आणि उपचारात्मक प्रभावासाठी डोस खूपच कमी होता आणि नियामकांनी निर्धारित केले आहे की मृत्यू थेरपीमुळे झाला नाही.मोठ्या फेज 2 आणि फेज 3 चाचण्या रूग्णांच्या व्यापक गटांमध्ये उपचार किती चांगले कार्य करते याचे मूल्यांकन करण्यासाठी आणि संभाव्य दीर्घकालीन परिणामांचे निरीक्षण करण्यासाठी तयार केले जात आहेत. जनुक-संपादन उपचारांसाठी नियामक मार्गदर्शक तत्त्वांनुसार आवश्यकतेनुसार सहभागींचे 15 वर्षांपर्यंत पालन केले जाईल.
दीर्घकालीन हृदयरोग उपचारांमध्ये संभाव्य बदल
उच्च LDL कोलेस्टेरॉल हृदयविकारासाठी सर्वात मजबूत जोखीम घटकांपैकी एक आहे, जे जगभरातील मृत्यूचे प्रमुख कारण आहे. स्टॅटिन्स आणि नवीन इंजेक्टेबल औषधांसह अनेक प्रभावी औषधे अस्तित्वात असताना, अनेक रुग्णांना साइड इफेक्ट्स, पालन किंवा सतत उच्च कोलेस्टेरॉलचा सामना करावा लागतो.तज्ञ सावध करतात की जरी सुरुवातीचे निष्कर्ष आशादायक असले तरी, कोलेस्टेरॉलची घट आयुष्यभर टिकेल की नाही हे कळणे फार लवकर आहे की अनपेक्षित सुरक्षा चिंता उद्भवू शकतात. सध्या, डॉक्टरांनी भर दिला आहे की ज्यांनी सध्या कोलेस्ट्रॉल-कमी करणारी औषधे लिहून दिली आहेत त्यांनी ती घेणे सुरू ठेवावे.भविष्यातील अभ्यास दीर्घकालीन सुरक्षितता आणि परिणामकारकतेची पुष्टी करत असल्यास, थेरपी हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी रोग कसे रोखले जाते हे पुन्हा आकार देऊ शकते, काही रुग्णांना त्यांच्या आयुष्यभर कोलेस्ट्रॉल नियंत्रित करण्यासाठी एक सोपा, अधिक टिकाऊ पर्याय ऑफर करते.टीप: या लेखात दिलेली माहिती केवळ शैक्षणिक हेतूंसाठी आहे आणि वैद्यकीय सल्ला म्हणून नाही. कोणतीही नवीन औषधोपचार किंवा उपचार सुरू करण्यापूर्वी आणि तुमचा आहार किंवा पूरक आहार बदलण्यापूर्वी नेहमी एखाद्या योग्य आरोग्यसेवा व्यावसायिकाचा सल्ला घ्या.
